Innovadora estrategia de investigación sobre la DT1
Mejorar vidas, curar la T1D
Antecedentes y visión general
La diabetes tipo 1 (DT1) es una condición autoinmune causada por el sistema inmunitario que ataca y destruye las células beta productoras de insulina del páncreas. El resultado es una dependencia de por vida de la insulina exógena cuidadosamente titulada. Breakthrough T1D calcula que aproximadamente 1.4 millones de personas en EE.UU. y unos 20 millones en todo el mundo padecen esta condición.
Como principal organización mundial de investigación y defensa de la diabetes tipo 1, Breakthrough T1D ayuda a mejorar la vida cotidiana con diabetes tipo 1, al tiempo que impulsa la búsqueda de curas. Hemos recorrido un largo camino hacia nuestro objetivo de curación con la disponibilidad de sistemas automatizados de medición y manejo de la glucosa, insulinas mejoradas y una prometedora cartera de candidatos terapéuticos que tienen el potencial de modificar el curso de la condición y reducir la dependencia de la insulina. Sin embargo, aún queda mucho camino por recorrer.
Objetivos
Nuestra estrategia de investigación tiene dos pilares: curar la DT1 y mejorar la vida de las personas con DT1. La investigación de los avances en la DT1 da prioridad a los proyectos con mayores probabilidades de acelerar el suministro de terapias para curar (y prevenir) la DT1, al tiempo que mantiene el financiamiento estratégico para colmar lagunas en la investigación que mejora la vida de las personas con DT1.
En los próximos cinco años nos centraremos en lo siguiente:
Desarrollar y ejecutar una estrategia universal global de detección temprana de la DT1 que reduzca la CAD en el momento del diagnóstico, identifique a los individuos de alto riesgo para su detección temprana, acelere la evaluación de las terapias modificadoras de la condición, reconozca a los individuos que podrán optar a los tratamientos preventivos aprobados y desarrolle análisis de costos y beneficios del cribado para su evaluación por los pagadores.
Acelerar el desarrollo de terapias modificadoras de la condición que retrasen, detengan o inviertan el desarrollo y la progresión de la DT1, permitir las pruebas clínicas de estas terapias y facilitar el desarrollo de modelos empresariales que apoyen el desarrollo y la comercialización de fármacos para la DT1.
Acelerar el desarrollo de productos de sustitución de células beta de primera generación, demostrando al menos 6 meses de reducción de las necesidades de insulina, potencialmente con el uso de inmunosupresión local.
Mejorar los resultados generales de las personas con DT1 (y potencialmente de una población más amplia de personas con diabetes insulinodependiente), reducir la carga de la condición y las complicaciones, y reducir las barreras para la adopción de los avances recientemente aprobados que cambian la vida.
Fomentar una comunidad de investigadores y clínicos de la DT1 mediante subsidios para la capacitación y actividades de creación de contactos, y tender puentes entre endocrinólogos, cirujanos de trasplantes, psicólogos e inmunólogos.
Ejecución
Los principios rectores que sustentan nuestra misión:
- Permitir la progresión de las terapias a través del proceso de I+D con una línea de visión hacia el desarrollo del producto y reducir las barreras en el desarrollo y comercialización del producto a lo largo del proceso.
- Apoyar la innovación para colmar las lagunas de conocimiento y crear potencial para nuevos paradigmas de tratamiento y desarrollo de productos.
- Hacer “grandes apuestas” para impulsar agresivamente nuevas oportunidades de investigación e iniciativas prometedoras.
- Crear y mantener alianzas con financiadores y partes interesadas globales, como los Institutos Nacionales de Salud, Helmsley Charitable Trust, otras fundaciones y financiadores gubernamentales que apalanquen los recursos y complementen los puntos fuertes para colmar lagunas y eliminar barreras.
- Cultivar equipos multidisciplinarios (consorcios, proyectos público-privados, coaliciones, otros) para abordar retos científicos específicos.
- Influir mediante el liderazgo de pensamiento para orientar las actividades de las partes interesadas en la DT1 (mundo académico, sector privado, gobierno) con el fin de alcanzar nuestros objetivos.
Resumen
Nuestro éxito se define por la disponibilidad de terapias asequibles que mejoran la vida de las personas con DT1 y tienen el potencial de ayudar también a otras, incluidas las que padecen DT2 y otros trastornos autoinmunes. Lo conseguimos apoyando una cartera diversificada de investigación académica e industrial que pueda pasar con éxito de la investigación inicial de descubrimiento a los ensayos clínicos y el desarrollo de productos. Dedicamos financiamiento y otros recursos a proyectos tanto en fase inicial como listos para la clínica con el fin de acelerar los avances hacia nuestra misión tanto a largo como a corto plazo.
Estrategia completa
Estrategia innovadora completa para curar la DT1
Completa la estrategia Breakthrough T1D para mejorar vidas
Más información
Texto de descripción opcional: Vel eros donec ac odio tempor orci dapibus ultrices in. Tincidunt ornare massa eget egestas purus viverra.
Mira dónde están impulsando el progreso las casi 500 subvenciones activas de Breakthrough T1D.
Infórmate sobre nuestros dos objetivos principales de investigación: curar la T1D y mejorar vidas.
